Nuevo programa piloto de la Agencia Europea de Medicamentos para productos sanitarios huérfanos
La Agencia Europea de Medicamentos (“EMA") ha puesto en marcha un programa piloto para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la UE (el “Programa Piloto"). Como es bien sabido, los productos sanitarios huérfanos son aquellos productos sanitarios destinados a enfermedades o condiciones presentes en un número inferior a 12.000 personas en toda la UE y para las que no existen opciones de tratamiento, diagnosis o prevención, o para las que las opciones que existen resultan insuficientes.
El Grupo de Coordinación de Productos Sanitarios –grupo de expertos creado por el Reglamento (UE) 745/20217 de productos sanitarios (“MDR")– publicó en junio de este año una guía para la evaluación clínica de productos sanitarios huérfanos (la “Guía para la Evaluación de PSH") [1]. En esa guía se abordan asuntos relacionados con la evaluación clínica, como por ejemplo las limitaciones en los datos clínicos previos a la comercialización de un producto sanitario huérfano, la generación de datos poscomercialización o la posibilidad de extrapolar datos clínicos de otros pacientes o indicaciones para las denominadas “indicaciones o pacientes huérfanos". Asimismo, la Guía para la Evaluación de PSH también incluye orientaciones sobre el procedimiento a seguir para obtener la consideración de producto sanitario huérfano e incorpora, entre otros aspectos, indicaciones para los organismos notificados respecto de la evaluación de productos sanitarios huérfanos y referencias a factores específicos de los productos huérfanos que deben incluirse en los informes de evaluación clínica.
En línea con lo anterior, la EMA ha lanzado ahora este Programa Piloto para ayudar a la implementación de los procesos recogidos en la Guía para la Evaluación de PSH y ofrecer a fabricantes y organismos notificados (en España, la AEMPS) un asesoramiento gratuito por parte de un conjunto de paneles de expertos en productos sanitarios. Este asesoramiento podrá versar sobre un gran número de cuestiones, tales como la propia consideración de productos sanitarios huérfanos, las estrategias de desarrollo clínico de estos productos, las investigaciones clínicas sobre indicaciones o pacientes huérfanos o los datos necesarios para la evaluación clínica de un producto huérfano. Como parte del Programa Piloto, la EMA priorizará los productos sanitarios huérfanos destinados a:
- tratar enfermedades que pongan en peligro la vida o puedan causar un deterioro permanente de una función corporal;
- uso pediátrico;
- los nuevos productos con un beneficio clínico potencial importante.
La idea es el establecimiento de un programa a largo plazo de apoyo a los productos sanitarios, aunque por el momento el Programa Piloto solo se prolongará hasta finales de 2025. El Programa Piloto se llevará a cabo de forma simultánea con otros programas en marcha en la materia[2].
En definitiva, este Programa Piloto supone un paso más en la consecución del objetivo fijado por el regulador comunitario en materia de productos sanitarios, cuyo fin último es mejorar el sistema de evaluación de dichos productos, aclarando los trámites y requisitos normativos aplicables, así como facilitando el mayor número posible de mecanismos de información y asesoramiento tanto a fabricantes como a autoridades.
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[1] El texto íntegro de la guía puede consultarse en el siguiente enlace MDCG 2024-10 Clinical evaluation of orphan medical devices (europa.eu).
[2] Vid., por ejemplo, el programa piloto de asesoramiento científico a los fabricantes de productos sanitarios de alto riesgo lanzado por la EMA el año pasado: Scientific advice pilot for high-risk medical devices | European Medicines Agency (EMA) (europa.eu).
