El nuevo Paquete Farmacéutico de la UE: una reforma estructural para un sector en constante transformación
Introducción: reforma largamente esperada
La Unión Europea está a punto de culminar una de las transformaciones regulatorias más profundas en materia de medicamentos de las últimas dos décadas. Tras años de debate, el Consejo y el Parlamento alcanzaron el pasado 11 de diciembre de 2025 un acuerdo sobre el denominado Paquete Farmacéutico, un nuevo marco regulador que se compondrá de un Reglamento y una Directiva que sustituirán a la normativa vigente desde principios de los años 20001.
Se trata de un cambio de era legislativa que persigue metas ambiciosas, entre las que destacan el acceso equitativo a los medicamentos en todos los Estados miembros, el fortalecimiento de la competitividad de la industria europea, la prevención de desabastecimientos y la creación de un ecosistema normativo capaz de acompañar la innovación científica.
El propio Consejo subraya en su nota de prensa el carácter histórico de esta reforma, calificándola como “la mayor actualización del Derecho de la UE en materia de medicamentos en más de 20 años”. Y está en lo cierto: el nuevo marco regula desde los periodos de protección regulatoria hasta la gestión de la cadena de suministro, pasando por la ampliación del alcance de la conocida como exención Bolar, la creación de incentivos frente a la resistencia antimicrobiana y —entre otros aspectos fundamentales— la introducción de mecanismos pioneros como los regulatory sandboxes.
A continuación, se analizan las principales novedades del acuerdo y su impacto potencial para la industria farmacéutica europea.
Nuevo método de protección regulatorio: incentivos “dinámicos” y enfoque en el valor terapéutico
Uno de los cambios más significativos que pretende introducir el Paquete Farmacéutico es la reforma del sistema de protección regulatoria. Es decir, el periodo durante el cual los competidores no pueden utilizar los datos presentados por el titular de la autorización de comercialización de un medicamento ni comercializar versiones genéricas o biosimilares.
Hasta ahora la UE aplicaba el conocido modelo 8+2(+1), a saber: ocho años de protección de datos, dos de exclusividad comercial y un año adicional si se aprobaba una nueva indicación con beneficio clínico significativo. Era un sistema relativamente rígido, criticado por no pocos sectores porque las posibilidades de ampliación del periodo de exclusividad estaban limitadas y no se vinculaban de forma directa al valor sanitario ni a la disponibilidad del medicamento en toda la Unión.
El nuevo acuerdo introduce un modelo más flexible. Establece una base de ocho años de protección de datos y un año de protección comercial, pero permite ampliar este periodo hasta un máximo de once años si la compañía innovadora cumple ciertos criterios. Entre ellos destacan la capacidad del medicamento para abordar necesidades médicas no cubiertas, demostrar beneficio clínico significativo en una nueva indicación aprobada durante la protección de datos o satisfacer condiciones de lanzamiento y suministro en los Estados miembros donde sea válida la autorización.
Todo ello convierte la protección en un sistema “modular”, que premia no solo la innovación inicial, sino también el desarrollo posterior del producto (aquí se incluyen las oportunidades de extensión por indicaciones nuevas que puedan desarrollar los titulares de carteras maduras) y la voluntad del fabricante de garantizar la disponibilidad territorial del medicamento.
Medicamentos huérfanos: un régimen más sofisticado y centrado en la necesidad clínica
Los medicamentos huérfanos2 constituyen uno de los pilares de la innovación farmacéutica actual y un ámbito donde existía consenso generalizado entre los especialistas de que la normativa europea necesitaba actualización. El régimen vigente ofrecía una exclusividad de mercado de diez años para cualquier medicamento designado como huérfano, con pocas distinciones en función de la gravedad de la enfermedad, la existencia o no de alternativas terapéuticas o la magnitud de la necesidad médica no cubierta.
El nuevo Paquete Farmacéutico introduce un sistema con más matizaciones. Los medicamentos huérfanos estándar disfrutarán de nueve años de exclusividad, pero aquellos que traten enfermedades sin ninguna alternativa terapéutica disponible obtendrán once años de protección. En cambio, desaparece de la normativa la revisión a los seis años.
Esta diferenciación trata de orientar de forma más precisa los incentivos hacia áreas donde la innovación es más compleja o presenta un mayor riesgo científico.
Además, se mantiene la posibilidad de obtener prórrogas de doce meses por acceso y nuevas indicaciones, reforzando la importancia de diseñar programas de desarrollo clínico escalonados y orientados a maximizar el impacto en la población afectada por enfermedades raras. Para la industria innovadora, el nuevo régimen sigue ofreciendo incentivos interesantes, pero también impone una mayor coherencia entre la cantidad de exclusividad otorgada y el valor sanitario aportado.
Esta propuesta de reforma ha sido bienvenida tanto por los laboratorios innovadores como por las asociaciones de pacientes de las denominadas “enfermedades raras”, quienes ven reflejadas algunas de sus demandas históricas para favorecer un mayor incentivo legislativo en la investigación médica para este tipo de patologías.
Nuevos incentivos contra la resistencia antimicrobiana: el cupón de exclusividad transferible
La proliferación de bacterias multirresistentes a los antibióticos ha sido identificada por la OMS y por la UE como uno de los mayores desafíos sanitarios del siglo XXI. Sin embargo, desarrollar nuevos antibióticos sigue siendo, por lo general, económicamente poco atractivo debido a modelos comerciales que, por razones éticas y epidemiológicas, obligan a utilizar estos productos de manera restrictiva.
Con el objetivo de corregir esa ineficiencia de mercado, el Paquete Farmacéutico introduce el llamado transferable exclusivity voucher (“TEV”), un instrumento que concede al desarrollador de un antibiótico prioritario un año adicional de protección regulatoria, aplicable no necesariamente al propio antibiótico, sino a cualquier otro medicamento de su cartera. Este año de exclusividad también puede transmitirse libremente a otra compañía, lo que puede convertir al TEV en un incentivo financiero muy relevante.
El acuerdo entre el Consejo y el Parlamento incorpora salvaguardas destinadas a evitar que el mecanismo genere cargas excesivas para los sistemas públicos de salud. Así, el TEV solo podrá utilizarse durante el quinto año del periodo de protección y no será aplicable a medicamentos cuyas ventas anuales superen los 490 millones de euros en los cuatro años precedentes.
En definitiva, se trata de un mecanismo que puede ayudar a las compañías a reequilibrar la ecuación financiera del desarrollo de antibióticos y a abrir la ventana de la inversión en un área de alto impacto sanitario, pero hasta ahora poco rentable. Al mismo tiempo, los TEV se convierten en una herramienta de gestión del ciclo de vida que podría interesar también a empresas con medicamentos maduros que busquen prolongar su competitividad.
Ampliación de la exención Bolar
La exención Bolar es un instrumento jurídico que permite a los fabricantes de genéricos y biosimilares realizar los ensayos y actividades reguladoras necesarios para preparar su entrada en el mercado antes de que expiren las patentes del medicamento de referencia. Tradicionalmente, esta exención se ha interpretado de forma restrictiva, limitada a las actividades indispensables para obtener la autorización de comercialización, y se había aplicado de forma fragmentada entre los Estados miembros, tanto en términos de beneficiarios de la exención como de las actividades amparadas.
El Paquete Farmacéutico amplía significativamente su alcance y lo armoniza. En adelante, la exención abarcará también actividades destinadas a preparar las evaluaciones de health technology assessment (conocidos como HTA, por sus siglas en inglés), los procedimientos de precio y reembolso e incluso la participación en licitaciones públicas. Como han señalado algunos expertos, esta solución puede suponer la prohibición de diversas formas de los denominados patent linkage que persistían en algunos Estados miembros.La reforma impulsa que los genéricos y biosimilares puedan estar en posición de entrar en el mercado prácticamente desde el primer día tras la expiración de la patente (day-one launch), sin retrasos derivados de trámites regulatorios o administrativos. Para las compañías innovadoras, esto exige repensar la estrategia y gestión de sus carteras de propiedad industrial y la planificación de defensa de sus exclusividades. Para los fabricantes de genéricos, en cambio, supone una aceleración significativa del plazo para el acceso al mercado.
Seguridad de suministro y lucha contra los desabastecimientos
La UE ha experimentado en los últimos años episodios de escasez de algunos medicamentos que, aunque puntuales, han puesto de manifiesto diversas vulnerabilidades en la cadena de suministro. El nuevo Paquete Farmacéutico aborda este problema mediante un conjunto de medidas que fortalecen las obligaciones de los titulares de las autorizaciones de comercialización.
El acuerdo permite que los Estados miembros impongan a los titulares de autorizaciones de comercialización de medicamentos la obligación de garantizar un nivel adecuado de suministro cuando el medicamento esté protegido por exclusividad regulatoria. Este mandato se incorpora mediante la introducción de un nuevo artículo 56 bis en la Directiva, que otorga a los Estados la capacidad de exigir a los fabricantes que abastezcan sus mercados en cantidades suficientes para cubrir las necesidades de los pacientes.
Además, el Reglamento establecerá sistemas de notificación temprana de posibles escaseces, la obligación de elaborar planes de prevención de desabastecimientos y un mecanismo de coordinación reforzada con la Agencia Europea de Medicamentos. En situaciones de riesgo grave para la continuidad del suministro en la UE, la Comisión podrá incluso adoptar medidas excepcionales para armonizar la respuesta de los Estados miembros implicados.
Se trata de una reforma que exigirá a la industria asumir una responsabilidad logística más intensa: las compañías deberán revisar sus cadenas de suministro, evaluar riesgos geográficos y de concentración de proveedores y, en su caso, diversificar las técnicas fabricación, almacenamiento y distribución. En otras palabras: la disponibilidad del medicamento será un elemento adicional del cumplimiento regulatorio, con posibles consecuencias jurídicas en forma de sanciones si no se garantiza adecuadamente.
Procedimientos de autorización más ágiles
En un contexto global donde reguladores como la Food and Drug Administration americana o la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency británica han acelerado sus procedimientos para impulsar la innovación, la UE busca también posicionarse como un entorno regulatorio ágil y atractivo para la industria. Por ello, el Paquete Farmacéutico reduce el plazo general de evaluación científica de 210 a 180 días en procedimientos nacionales y centralizados, salvo en aquellos casos en los que se requieran análisis adicionales complejos. Asimismo, se prevé un plazo reducido de 150 días para productos de gran interés de salud pública o de innovación terapéutica.
En cambio, desaparece la regla tradicional que limitaba la validez inicial de la autorización de comercialización a cinco años. La autorización tendrá, por defecto, una duración ilimitada, salvo que motivos de seguridad del medicamento justifiquen una (sola) renovación. Este cambio aporta estabilidad y reduce la carga administrativa tanto para la industria como para las agencias reguladoras.
Un elemento especialmente innovador es la introducción de los llamados regulatory sandboxes. Se trata, de forma similar a otros sandboxes regulatorios aprobados por la UE (e. g., en materia de criptoactivos) de espacios regulados controlados —con un número limitado de participantes, por definición— que permitirán probar, asumiendo un nivel de riesgo relativamente pequeño, soluciones tecnológicas o científicas innovadoras que no terminen de encajar en los marcos jurídicos preexistentes. Se trata de una solución que pretende resultar crucial para terapias avanzadas, tecnologías basadas en inteligencia artificial o modelos de administración personalizada, entre otras tecnologías disruptivas en el ámbito de la salud.
Transparencia, evidencia en tiempo real y un ecosistema digitalizado
El nuevo marco también transforma el modo en que se gestiona la información regulatoria. La EMA tendrá capacidad para utilizar datos en tiempo real, incluido el denominado real-world evidence3 , y para solicitar directamente información actualizada al titular de la autorización cuando existan indicios de que el perfil beneficio-riesgo puede haber cambiado. Ello responde a una tendencia global hacia la supervisión —y mejora— continua del medicamento, incluso después de su comercialización.
También se creará un portal europeo único de medicamentos, que consolidará información sobre características del producto, seguridad, disponibilidad y eventuales desabastecimientos de los productos. Esta medida —en palabras del Consejo— pretende aumentar la transparencia y reforzar la responsabilidad de las compañías en mantener actualizada la información que afecta a los profesionales sanitarios y a los pacientes.
Conclusión
La reforma que la UE está a punto de adoptar no es meramente técnica; redefine el “contrato social” entre la industria y las instituciones europeas. El sistema resultante será más flexible, orientado al valor terapéutico y atento a los problemas reales de acceso y disponibilidad de los medicamentos en todos los Estados miembros.
En un entorno global donde la competencia por atraer inversión en I+D es intensa, el nuevo marco europeo pretende situarse como un instrumento para reforzar la posición de la industria farmacéutica de la UE. Pero lo hará premiando no solo la innovación científica, sino también el compromiso con los pacientes, la responsabilidad en el suministro y la coherencia entre el desarrollo clínico y la estrategia de acceso.
El mensaje final es inequívoco: las compañías que entiendan esta reforma como una palanca estratégica —y no solo como un conjunto (más) de obligaciones— serán las que mejor posicionen sus carteras para el futuro sanitario europeo.
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[1] En particular, el nuevo paquete farmacéutico se articula en torno a dos instrumentos principales. Por una parte, un nuevo Reglamento del Parlamento Europeo y del Consejo que fija los procedimientos de autorización y supervisión de los medicamentos de uso humano y las normas que rigen la Agencia Europea de Medicamentos (“EMA”). Este Reglamento, en caso de aprobarse, derogará el conocido Reglamento (CE) n.º 726/2004, así como los Reglamentos (CE) n.º 141/2000 (medicamentos huérfanos) y n.º 1901/2006 (medicamentos pediátricos), integrando buena parte de su contenido en un marco único. Además, modificará el Reglamento (CE) n.º 1394/2007 (terapias avanzadas) y el Reglamento (UE) n.º 536/2014 sobre ensayos clínicos. Por otra parte, una Directiva con el nuevo “código” de medicamentos de uso humano, que sustituye y deroga la Directiva 2001/83/CE y la Directiva 2009/35/CE sobre colorantes en medicamentos. La nueva Directiva, en caso de aprobarse, recodificará y actualizará el régimen de las autorizaciones nacionales, la fabricación, distribución, publicidad, farmacovigilancia y otras obligaciones aplicables a los medicamentos autorizados a nivel estatal.
[2] Se consideran medicamentos huérfanos aquellos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad que ponga en peligro la vida o sea gravemente debilitante cuando la prevalencia de esa enfermedad en la Unión no sea superior a cinco personas por cada diez mil; o bien cuando, aun existiendo métodos satisfactorios de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizados en la Unión, el solicitante pueda demostrar que el medicamento de que se trate aporta un beneficio significativo para los pacientes afectados (ex artículo 63 de la propuesta de Reglamento).
[3] Se conoce como real-world evidence (RWE, por sus siglas en inglés) la evidencia generada a partir de datos del mundo real (real-world data o RWD), recopilados de forma rutinaria sobre el estado de salud de los pacientes o la prestación de la asistencia sanitaria, procedentes de fuentes distintas de los ensayos clínicos tradicionales (e. g., bases de datos de reclamaciones, datos hospitalarios, historias clínicas electrónicas o registros, entre otras). Este tipo de evidencia puede servir de apoyo a la toma de decisiones regulatorias en materia de beneficio-riesgo, eficacia, seguridad y uso de los medicamentos. Para más información, véase el informe preparado por la EMA en este sentido, disponible en el siguiente enlace: Real-world evidence provided by EMA.
